Geplaatst: 08-11-21 21:52 Pandora2 schreef:Dit.
Citaat:Drie miljoen euro voor het redden van een kind: farmabedrijf vraagt overheid hoogste terugbetaling ooit
Drie miljoen euro per dosis. Dat is het duizelingwekkende bedrag dat een farmabedrijf vraagt voor een geneesmiddel dat baby’s en jonge kinderen zou redden van een dodelijke stofwisselingsziekte. Die prijs breekt alle records. Omdat weinig ouders in ons land 3 miljoen euro kunnen ophoesten, vraagt het bedrijf terugbetaling via de sociale zekerheid. De federale overheid staat nu voor de moeilijke beslissing: het duurste geneesmiddel ter wereld terugbetalen, of niet?
Ik was al vaker sprakeloos wat betreft big pharma, maar dit slaat toch best wel een paar records
Ik wil hier toch nog even op inhaken.
De gemiddelde persoon, en mijn aanname is dat jij daar toe behoort, heeft geen enkel idee over hoe het 'maken' van een medicijn werkt.
Even een speedrun: eerst moet er onderzoek gedaan worden naar waarom en hoe de ziekte ontstaat. Zonder deze kennis kun je medicijnen maken wat je wil, maar ga je niet begrijpen waarom iets werkt of niet. Vervolgens ga je kijken of dit ziektebeeld nagebootst kan worden in cellen organoïden en/of proefdieren, hiermee heb je je 'model' en kun je dingen uitproberen. Als je vervolgens begrijpt hoe een ziekte ontstaat, kun je o.a. computermodellen los laten op jouw idee van een medicijn. Daar komen duizenden, zo niet miljoenen moleculen uitgerold. Al deze moleculen ga je testen op effectiviteit, hetzij op cellen in celkweek experimenten, hetzij op organoïden in weefselkweek, hetzij op proefdieren. Vaak is het een combinatie van dat alles verspreid over verschillende ontwikkel-stadia. Heb je vervolgens een molecuul waarvan het in al je voorgaande experimenten precies doet wat je verwacht en kun je bewijzen dat het werkt in proefdieren, kun je je aanvraag voor onderzoek in mensen gaan doen bij de CCMO (Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek). Na wat over en weer gecorrespondeer kun je dan beginnen met je Fase I onderzoek. Je mag dan een handje vol mensen met het ziektebeeld vragen te vrijwilligen in jouw studie en tijdens die studie krijgen ze dan jouw medicijn. In de eerste fase test je de dosis-escalatie, oftewel hoe goed een medicijn verdraagbaar is in de mens. Als je dat allemaal afgerond hebt mag je een nieuwe aanvraag doen bij de CCMO voor een Fase 2 studie, daarbij mag je de effectiviteit van je medicijn testen, weer in een handje vol mensen. Als dat allemaal goed gaat en je medicijn is effectief, mag je naar Fase 3, daarbij test je het medicijn in een grote populatie en over langere tijd om een completer beeld te krijgen. Als dat nou àllemaal goed gaat, mag je je medicijn voorstellen bij de EMA (European Medicines Agency) en die gaan beoordelen of je alles goed bebt uitgevoerd, of de effectiviteit opweegt tegen de bijwerkingen, noem de hele rataplan maar op. Pas als de EMA een medicijn goedkeurt mag het de markt op en kun je een patent aanvragen voor een aantal jaar. En dan hangen er nog kosten aan het produceren, denk aan een machine-lijn bouwen die je vloeistof/pil/capsule kan mengen, uitvullen en verpakken, denk aan alle schoonmaakkosten die iedere line clearance (schoonmaak na iedere batch) met zich mee brengt, denk aan alle kwaliteitscontroles, denk aan distributie (kamertemperatuur? Koelkast? Vriezer?)... Moet ik doorgaan?
En dat is alleen nog maar het proces voor een 'traditioneel' medicijn waarbij de werkzame stof een molecuul is. Kun je je voorstellen wat voor bochten en loopings er bij komen kijken wanneer het medicijn leeft zoals cellen of (oncolytische) virussen?
Bij iedere stap in drug discovery valt er gewoon een hele hoop af. Je moet enorm veel input hebben (zowel in geld, als personeel, als tijd, als moleculen/ideeën) om tot één ontdekking te komen. En als die ontdekking dan ook nog maar weinig mensen helpt, zal er weinig vraag naar zijn en dus de prijs hoger zijn omdat het maar in kleine batches geproduceerd wordt. Terwijl voor iedere batch wel de basis kosten gemaakt worden (gas, water, licht, personeel, apparatuur). En begrijp me niet verkeerd, farmaceutische bedrijven zijn geen filantropische instelling, ze maken zeker wel winst, maar die 3 miljoen is niet uit de lucht gegrepen ofzo. Daarnaast, willen we nieuwe medicijnen en technieken kunnen blijven ontwikkelen dan kan de farmaceutische industrie dat niet betalen van die paracetamolletjes.
